普纳替尼（Ponatinib），是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶（TKIs）。2012年12月14日，普纳替尼被美国FDA特许经过快速审批上市销售，用于ABLT315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶（TKI）耐药或不耐受的CML或ALL的治疗。尽管一代、二代TKIs改善了CML及PhALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。在加速期CML、急变期CML和Ph急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。在普纳替尼PhALL和CML评估（PACE）试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后、回顾性、间接比较，CML分层进行了疾病阶段和PhALL。Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS，调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域，报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。

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