基因治疗（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。概念狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。主要分类按基因操作基因治疗一类为基因修正（genecorrection）和基因置换（genereplacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因准确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组（homologousrecombination）即基因打靶（genetargetting）技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复。另一类为基因增强（geneaugmentation）和基因失活（geneinactivation），是不去除异常基因，而通过导入外源基因使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因等的功能；或特异封闭某些基因的翻译或转录，以达到抑制某些异常基因表达。按靶细胞又可分为生殖细胞（germ-linecell）基因治疗和体细胞（somaticcell）基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗以卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁止范围。在现有的条件下，基因治疗仅包含于于体细胞。

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