正在使用IWMF研究基金对此进行研究.Venetoclax（维奈托克）于近期获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者。2018年底，FDA批准该药物联合其他治疗方法用于急性髓系白血病(AML)患者，适用的患者应为新确诊且年龄不小于75岁，或有其他病症诊断而无法接受强化化疗!需要注意的是，如果一种药物被批准用于一种用途，那么在医生认为该药可能有帮助的情况下，他们可以选择使用这种药物治疗其他疾病。

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　　结果显示，维奈托克Venetoclax加阿扎胞苷组的OS为17个月，而安慰剂加阿扎胞苷组的OS为6个月!该研究还达到了次级终点，维奈托克Venetoclax加阿扎胞苷组的CR率为37％，而安慰剂加阿扎胞苷组的CR为19％，复合完全缓解率（CRCRi）分别为64％和23％.在VIALE-A试验中，维奈托克Venetoclax联合阿扎胞苷组和安慰剂联合阿扎胞苷组常报告的严重不良事件（AE）为发热性中性粒细胞减少、肺炎、败血症和出血！

　　CLL约占新诊白血病病例的三分之急性髓系白血病(AML)急性髓系白血病(Acutemyeloidleukemia,AML)是极具侵袭性和极难治疗的血液癌症之一，生存率较低，确诊为急性髓系白血病的患者，5年生存率只有28%左右.据估计，目前全球约有16万人患有急性髓系白血病，发病率为每10万人中103例新病例！服用说明评估肿瘤溶解综合征(TLS)的风险;在静脉注射静脉曲张之前，先进行预防性水合作用和抗高尿酸药物治疗！

　　维奈托克Venetoclax国际研究数据此次欧盟批准，是基于双盲、安慰剂对照3期研究VIALE-A（M15-656）以及开放标签、非随机、多中心1b期研究M14-358的结果!VIALE-A（M15-656）试验评估了维奈托克Venetoclax联合阿扎胞苷对新诊断为不适合强化化疗的AML患者的疗效和安全性.该研究达到了其总体生存率（OS），完全缓解率和血液学未完全恢复的完全缓解率（CRCRi）的统计学显着改善的主要终点!

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　　Venetoclax（维奈托克）是一种小分子，能够进入细胞并与抗凋亡蛋白B-细胞淋巴瘤-2(BCL-2)相结合，从而恢复癌细胞凋亡（死亡）！另一种理解方式是Venetoclax（维奈托克）阻断了可促进过表达BCL-2的肿瘤细胞存活的重要通路，从而导致肿瘤细胞死亡（促凋亡）!一些研究表明，与健康患者相比，WM患者的B-细胞和血浆细胞中的BCL-2均被过表达.此外，无论MYD88或CXCR4突变状态如何，WM患者样本中都存在BCL-2过表达，这表明了一种独立的病理生理机制.

　　适应症维奈托克是Bcl-2选择性制剂药物，被美国FDA授予“突破性药物”称号并取得优先审评资格。目前该药已在全球50多个国家/地区上市，目前，已经获批的适应症有：二线治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病(CLL);联合利妥昔单抗二线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL);联合阿扎胞苷/阿糖胞苷治疗不适合标准诱导治疗的急性粒细胞白血病!慢性淋巴细胞白血病(CLL)慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种缓慢生长类型的白血病，是成人中常见的白血病类型之一，其特征为血液和骨髓中出现大量的未成熟淋巴细胞！